La ricerca è sull’uscio dell’utopia, il farmaco personalizzato è realtà

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Un farmaco personalizzato. Questa è la direzione verso cui si sta andando la  ricerca di nuove molecole, ed ormai è così avanti che è giunta sull’uscio di quella che un tempo era fantascienza e utopia.  E’ già accaduto negli Stati Uniti per Mila piccols paziente di otto anni. La malattia da cui è affetta è il morbo di Batten. E’ di quelle molto rare e senza cure. Il farmaco sviluppato per lei è adatto solo a lei perché agisce su una particolare mutazione che ha soltanto lei. Spiega all’Adn- salute  Giuseppe Remuzzi direttore dell’Istituto di Ricerche farmacologiche Mario Negri Irccs di Milano – “ Man mano che conosciamo i meccanismi molecolari, i recettori coinvolti nel determinare le funzioni di una cellula, le basi genetiche delle malattie rare, in teoria potremmo essere capaci di produrre un farmaco solo per un’unica persona. Per le malattie rare, inoltre, questo è teoricamente più semplice, perché anche se sono causate da un solo difetto genetico”. La medicina ad personam, secondo Ramuzzi in realtà già esiste perché tsli sono da considerare i trapianti di organo, o le trasfusioni. Ma in un futuro prossimo venturo così saranno anche le terapie farmacologiche “Il lavoro degli esperti americani è stato fantastico- sottolinea il direttore del Mario Negri-  apre la strada alla medicina di un domani ormai vicinissimo. Ora sappiamo che quando ci sono errori di trascrizione del Dna possiamo correggerli e i risultati possono anche essere migliori di quelli ottenuti sulla piccola Mila, che avendo un danno neurologico già importante” è rimasta comunque gravemente disabile dopo la cura. Se un bambino viene trattato appena nato, ad esempio, un farmaco ‘personale’ potrebbe anche essere curativo”, assicura Ramuzzi. Sarà dirimente però il  problemi dei costi per far si che l’accesso a queste cure non sia solo per i più ricchi. Il tema si pone già oggi perchè esistono terapie che costano centinaia di migliaia di euro a paziente. E’ un problema gigantesco che per essere affrontato prevede l’impegno di tutti gli attori in campo pazienti, medici, operatori della sanità, politici e aziende. “Bisogna capire – spiega il direttore Ramuzzi – che è giusto che l’industria faccia profitto perché è l’unica possibilità per far avanzare la ricerca, però bisogna che il guadagno sia in rapporto a quanto veramente costa produrre una cura”. E occorre anche tenere conto dei poveri e dei paesi poveri: non si possono curare farmaci personalizzati solo per i ricchi pazienti americani o europei. Non è accettabile che in una parte del mondo un paziente guarisca, e in un’altra muoia, in base alle sue condizioni sociale ed economiche.

Luca Benigni