Emofilia A, nuovo farmaco per i pazienti di tutte le età

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Importanti novità per gli emofilici di Roma e delle altre province della Regione Lazio. Infatti è ora disponibile il nuovo farmaco di Bayer (octocog alfa protein free) per il trattamento dell’Emofilia A nei pazienti di tutte le fasce d’età che soffrono di questa rara malattia genetica del sangue.

«Il nuovo Fattore Ottavo ricombinante di Bayer, prodotto dalle cellulle BHK – dichiara la dottoressa Cristina Santoro, Diagnostica Speciale e Terapia delle Malattie dell’Emostasi e della Trombosi (responsabile Prof.ssa Maria Gabriella Mazzucconi) –  Ematologia – Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia – Sapienza Università di Roma Policlinico Umberto I – è ora disponibile anche nella nostra regione. Nel centro nel quale lavoro abbiamo iniziato ad utilizzarlo in alcuni pazienti. Si tratta di fattore VIII ricombinante, non modificato, simile a quello circolante in natura, a catena intera, che negli studi clinici registrativi ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti, quando viene utilizzato in profilassi. Questi studi fanno parte del programma LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease) e sono stati condotti a livello mondiale su un numeroso gruppo di pazienti che erano già trattati in precedenza e che hanno dimostrato che il nuovo farmaco Bayer (octocog alfa da BHK) può essere utilizzato non solo con una profilassi tre volte alla settimana, ma anche in alcuni pazienti, due volte alla settimana garantendo la medesima protezione dai sanguinamenti. Partiamo dunque da una molecola a noi ben nota, ma che ora è in grado di offrire maggiore flessibilità di utilizzo garantendo protezione, efficacia e sicurezza avendo elevato e migliorato il processo produttivo».

«Sono state apportate innovazioni nella produzione di questo prodotto – aggiunge il dott. Raimondo De Cristofaro, Dirigente Medico Malattie emorragiche e trombotiche (UOS) Policlinico A. Gemelli di Roma – come la nanofiltrazione per massimizzare la sicurezza nella rimozione di potenziali agenti patogeni, virus e aggregati proteici e la coespressione della HSP70 nella linea cellulare BHK per garantire una produzione di Fattore Ottavo più simile a quello circolante in natura. La flessibilità della terapia è ormai una possibilità concreta. E’ un grande passo avanti che noi medici vogliamo fare insieme ai pazienti che curiamo e insieme alle loro famiglie. Il nuovo farmaco di Bayer non richiede cambiamenti nella nostra routine nemmeno a livello di monitoraggio di laboratorio, ma offre delle opportunità concrete. Non richiede quindi lavoro in più, se non l’attenzione di approfondire la conoscenza del paziente e delle sue necessità. Il nostro obiettivo rimane quello di mettere in sicurezza ogni paziente e prevenire possibili sanguinamenti o gestire al meglio le eventuali complicanze».

«Come pediatra – dichiara il dott. Matteo Luciani, Dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica e Medicina Trasfusionale IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – tendo ad essere conservativo perché i piccoli pazienti vanno trattati con la massima cura e attenzione. Nel caso di octocog alfa protein free il passaggio dal suo predecessore è semplice, in quanto si tratta di una molecola ben nota e studiata che presenta innovazioni tecnologiche, portando risultati di grande interesse per il miglioramento della protezione e dell’aderenza alla terapia. Lo studio LEOPOLD Kids è stato condotto sui bambini precedentemente trattati e ha mostrato che, in 6 mesi di osservazione del trattamento con il nuovo farmaco di Bayer, il 45% dei pazienti non ha avuto episodi di sanguinamento e il 55% non ha mostrato sanguinamenti entro 48 ore dall’ultima infusione di profilassi. Per un pediatra come me è essenziale evitare che i miei piccoli pazienti sperimentino sanguinamenti: octocog alfa protein free rappresenta una soluzione valida anche in questa fascia d’età notoriamente complessa da gestire per l’accesso venoso non sempre ottimale, per la paura dell’ago e per la dipendenza da qualcuno che nei primi anni di vita effettui l’infusione endovenosa con modalità adeguate. Un bambino emofilico in profilassi ben controllato e protetto – informa il Dott. Luciani – può vivere il suo essere “bambino” come tutti gli altri e anche per noi pediatri questo aspetto è importante non solo dal punto di vista clinico ma anche psicologico. Ridurre le infusioni garantendo protezione, efficacia e sicurezza è sinonimo di migliore aderenza alla terapia che nel caso del nuovo farmaco di Bayer è facilitata anche dalla siringa preriempita e in pratica pronta all’uso».

«L’impegno di Bayer nell’ambito dell’emofilia è dimostrato dallo sviluppo di questo nuovo farmaco, conclude la dottoressa Simona Gatti, Head of Medical Affairs Specialty Bayer. L’emofilia vive un momento di grande fermento in termini di nuove molecole e anche noi siamo consapevoli di poter mettere a disposizione dei medici opzioni terapeutiche in grado di andare incontro sempre più alla necessità di semplificare la vita e la terapia di quanti convivono con questa patologia rara e genetica».

A proposito di Emofilia A

L’emofilia colpisce circa 400.000 persone nel mondo ed è una patologia principalmente ereditaria in cui una delle proteine necessarie per la formazione dei coaguli di sangue è mancante o carente. L’emofilia A è il più comune tipo di emofilia; in questo caso è assente o presente in quantità ridotta il fattore VIII. L’emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di più di 30.000 persone in Europa. Nel tempo, l’emofilia A – a causa di sanguinamenti continui o spontanei, specialmente nei muscoli, nelle articolazioni o negli organi interni –  può portare a quadri di artropatia invalidanti.

 

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