Trapianto di midollo a due gemelline di un anno

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Un donatore unico, non consanguineo, per due piccoli pazienti. Un trapianto di cellule midollari simultaneo che ha salvato la vita a due gemellini di Bari di appena 12 mesi, affetti da una malattia rara ereditaria, che ha il nome di Linfoistiocitosi Emofagocitica familiare (Lef). Il doppio intervento e'' stato eseguito all''ospedale pediatrico Bambino Gesu'' dal prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia. E'' quanto si legge in una nota.

I due gemellini omozigoti, spiega la nota, sono stati dimessi dopo alcune settimane di ricovero presso il Bambino Gesu'' in ottime condizioni e con un completo attecchimento delle cellule del donatore. Questo dato permette di considerare la patologia genetica definitivamente curata. La Linfoistiocitosi Emofagocitica familiare e'' una rara malattia genetica che, senza trapianto, e'' caratterizzata da un esito infausto. Infatti, bambini che nascono con questa patologia ereditaria (entrambi i genitori sono portatori sani del gene responsabile della malattia, e un figlio su 4 nasce ammalato) sviluppano, solitamente entro i primi mesi dal trapianto, una condizione di attivazione/proliferazione incontrollata delle cellule macrofagiche, un tipo particolare di globuli bianchi deputato alla difesa contro agenti esterni., continua la nota. La patologia colpisce circa 1 nuovo nato su 50.000 (quindi il numero di nuovi casi attesi in Italia e'' stimabile attorno ad una decina) ed e'' frequentemente scatenata da un''infezione virale.

Nella maggior parte dei casi, i primi segni della malattia comprendono febbre elevata senza causa apparente, irritabilita'', malessere generale, ingrossamento di fegato e milza, prosegue la nota. Gia'' nel momento della comparsa dei primi sintomi oppure in seguito possono manifestarsi anomalie neurologiche, come irritabilita'', rigidita'' del collo, ipotonia o ipertonia, convulsioni, paralisi dei nervi cranici, e anche coma. Altre manifestazioni possono comprendere citopenia (riduzione delle cellule del sangue) e disturbi della funzione del fegato. Se non trattati, i bambini colpiti muoiono nei primi mesi di vita.

L'unica cura risolutiva per la malattia e'' il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, preceduto da chemioterapia e immunoterapia per il controllo dell''attivazione macrofagica e per stabilizzare la situazione clinica. Il trapianto dei due gemellini, dimessi da poche settimane, ha avuto corso nel mese di febbraio da un donatore reperito sul registro statunitense, che rappresenta il piu'' vasto dei registri dei donatori non consanguinei, continua la nota. E'' assolutamente eccezionale l''eventualita'' che uno stesso donatore sia impiegato per trattare due pazienti, per di piu'' simultaneamente, come e'' avvenuto con successo a Roma.

Esistono oggi, nel mondo, quasi 20 milioni di donatori che volontariamente e gratuitamente mettono a disposizione le loro cellule per chiunque, adulto o bambino, abbia bisogno del trapianto. Il registro italiano dei donatori comprende circa 400.000 volontari e si colloca come il quarto registro al mondo per numerosita''. Il Bambino Gesu'', oltre a confermare la sua vocazione per la diagnosi e terapia delle malattie rare, e'' l''Ospedale pediatrico italiano dove si effettuano piu'' trapianti di midollo, conclude la nota. Nel 2012 ne sono stati eseguiti 138 su un totale di 591 trapianti pediatrici registrati in Italia (23%), conclude la nota. Di questi 138 trapianti, 109 provengono da donatore o reperito all''interno della famiglia o nei registri internazionali dei donatori di cellule staminali; questo numero corrisponde al 28% del totale dei trapianti allogenici effettuati in Italia